WIRKSAMKEIT
Reduzieren oder Eliminieren von Transfusionen
Die Wirksamkeit von Reblozyl bei MDS basiert auf der doppelblinden, randomisierten, placebokontrollierten Phase-III-Studie MEDALIST (mit 153 Reblozyl behandelten Patienten und 76 Patienten, die Placebo erhielten).1
Signifikant mehr Patienten erreichten eine EK-Transfusionsunabhängigkeit mit Reblozyl vs. Placebo.1
- 37,9 % erreichten Transfusionsunabhängigkeit für mindestens 8 Wochen (vs. 13,2 % unter Placebo, p < 0,0001) während Woche 1–24.1
Primärer Endpunkt: EK-Transfusionsunabhängigkeit ≥ 8 Wochen · Woche 1–241
Signifikant mehr Patienten erlebten EK-Transfusionsunabhängigkeit mit Reblozyl vs. Placebo1
Signifikant mehr Patienten unter Reblozyl erreichten eine längere EK-Transfusionsunabhängigkeit vs. Placebo.1
- 28,1 % erreichten Transfusionsunabhängigkeit für mindestens 12 Wochen (vs. 7,9 % unter Placebo, p = 0,0002) während Woche 1–24.1
- 33,3 % erreichten Transfusionsunabhängigkeit für mindestens 12 Wochen (vs. 11,8 % unter Placebo, p = 0,0003) während Woche 1–48.1
Wichtigster sekundärer Endpunkt: EK-Transfusionsunabhängigkeit ≥ 12 Wochen · Woche 1–481
Signifikant mehr Patienten unter Reblozyl erlebten eine längere EK-Transfusionsunabhängigkeit vs. Placebo.1
Patienten mit Reblozyl hatten weniger EK-Transfusionsereignisse vs. Placebo während Woche 1–24 und Woche 25–48.1
Während Woche 1–24:
- Mit Reblozyl hatten Patienten 6,26 Transfusionsereignisse vs. 9,2 mit Placebo (relatives Risiko 0,68 vs. Placebo).1
Während Woche 25–48:
- Mit Reblozyl hatten Patienten 6,27 Transfusionsereignisse vs. 8,72 mit Placebo (relatives Risiko 0,72 vs. Placebo).1
Wichtigster sekundärer Endpunkt: Häufigkeit der EK-Transfusionsereignisse • Woche 1–241
Weniger Ereignisse mit Reblozyl vs. Placebo
Patienten mit Reblozyl benötigten weniger EK-Transfusionseinheiten vs. Placebo während Woche 1–24 und Woche 25–48. 1
Während Woche 1–24:
- Von Patienten mit einer niedrigen Ausgangs-Transfusionslast (< 6 Einheiten/8 Wochen) erhielten diejenigen mit Reblozyl 7,2 Einheiten vs. 12,8 Einheiten mit Placebo.
- Von Patienten mit einer hohen Ausgangs-Transfusionslast (≥ 6 Einheiten/8 Wochen) erhielten diejenigen mit Reblozyl 18,9 Einheiten vs. 23,7 Einheiten mit Placebo.
Während Woche 25–48:
- Von Patienten mit einer niedrigen Ausgangs-Transfusionslast (< 6 Einheiten/8 Wochen) erhielten diejenigen mit Reblozyl 7,5 Einheiten vs. 11,8 Einheiten mit Placebo.
- Von Patienten mit einer hohen Ausgangs-Transfusionslast (≥ 6 Einheiten/8 Wochen) erhielten diejenigen mit Reblozyl 19,6 Einheiten vs. 22,9 Einheiten mit Placebo.
Wichtigster sekundärer Endpunkt: EK-Transfusionseinheiten •
Woche 1–241
Weniger EK-Transfusionseinheiten mit Reblozyl vs. Placebo
Niedrige Ausgangs-Transfusionslast (< 6 Einheiten/8 Wochen)
Hohe Ausgangs-Transfusionslast (≥ 6 Einheiten/8 Wochen)
Reduzieren oder Eliminieren von Transfusionen
Erythroid-Reifung zur signifikanten Transfusionsreduktion der roten Blutkörperchen (RBC)
Primärer Endpunkt: EK-Transfusionsunabhängigkeit ≥ 8 Wochen · Woche 1–241
Signifikant mehr Patienten erreichten EK-Transfusionsunabhängigkeit mit Reblozyl vs. Placebo.1
Die Wirksamkeit von Reblozyl bei MDS basiert auf der doppelblinden, randomisierten, placebokontrollierten Phase-III-Studie MEDALIST (mit 153 Reblozyl behandelten Patienten und 76 Patienten, die Placebo erhielten).1
Sekundärer Endpunkt
Wichtigster sekundärer Endpunkt:
EK-Transfusionsunabhängigkeit ≥ 12 Wochen · Woche 1–481
Signifikant mehr Patienten unter Reblozyl erreichten eine längere EK-Transfusionsunabhängigkeit vs. Placebo.1
- 28,1 % erreichten Transfusionsunabhängigkeit für mindestens 12 Wochen (vs. 7,9 % unter Placebo, p = 0,0002) während Woche 1–24.1
- 33,3 % erreichten Transfusionsunabhängigkeit für mindestens 12 Wochen (vs. 11,8 % unter Placebo, p = 0,0003) während Woche 1–48.1
Wichtigster sekundärer Endpunkt: Häufigkeit der
EK-Transfusionsereignisse • Woche 1–241
Weniger Ereignisse mit Reblozyl vs. Placebo
Patienten mit Reblozyl hatten weniger EK-Transfusionsereignisse vs. Placebo während Woche 1–24 und Woche 25–48.1
Während Woche 1–24:
- Mit Reblozyl hatten Patienten 6,26 Transfusionsereignisse vs. 9,2 mit Placebo (relatives Risiko 0,68 vs. Placebo).1
Während Woche 25–48:
- Mit Reblozyl hatten Patienten 6,27 Transfusionsereignisse vs. 8,72 mit Placebo (relatives Risiko 0,72 vs. Placebo).1
Wichtigster sekundärer Endpunkt: EK-Transfusionseinheiten • Woche 1–241
Weniger EK-Transfusionseinheiten mit Reblozyl vs. Placebo
Niedrige Ausgangs-Transfusionslast (< 6 Einheiten/8 Wochen)
Hohe Ausgangs-Transfusionslast (≥ 6 Einheiten/8 Wochen)
Patienten mit Reblozyl benötigten weniger EK-Transfusionseinheiten vs. Placebo während Woche 1–24 und Woche 25–48.1
Während Woche 1–24:
- Von Patienten mit einer niedrigen Ausgangs-Transfusionslast (< 6 Einheiten/8 Wochen) erhielten diejenigen mit Reblozyl 7,2 Einheiten vs. 12,8 Einheiten mit Placebo.
- Von Patienten mit einer hohen Ausgangs-Transfusionslast (≥ 6 Einheiten/8 Wochen) erhielten diejenigen mit Reblozyl 18,9 Einheiten vs. 23,7 Einheiten mit Placebo.
Während Woche 25–48:
- Von Patienten mit einer niedrigen Ausgangs-Transfusionslast (< 6 Einheiten/8 Wochen) erhielten diejenigen mit Reblozyl 7,5 Einheiten vs. 11,8 Einheiten mit Placebo.
- Von Patienten mit einer hohen Ausgangs-Transfusionslast (≥ 6 Einheiten/8 Wochen) erhielten diejenigen mit Reblozyl 19,6 Einheiten vs. 22,9 Einheiten mit Placebo.
Die Wirksamkeits- und Sicherheitsergebnisse von Reblozyl wurden in der Phase-III-Pivotstudie MEDALIST untersucht1,2
MEDALIST (ACE-536-MDS-001) war eine weltweite, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-III-Studie mit erwachsenen Patienten mit Anämie, die EK-Transfusionen (≥ 2 Einheiten/8 Wochen) aufgrund von MDS mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko laut IPSS-R benötigten und RS aufwiesen (entweder mit 15 % Ringsideroblasten oder 5 % Ringsideroblasten, wenn eine SF3B1-Mutation vorhanden war). Die Patienten mussten entweder eine vorherige Behandlung mit einer ESA ohne ausreichendes Ansprechen erhalten haben, nicht geeignet für ESA (definiert als unwahrscheinliches Ansprechen auf die ESA-Behandlung mit EPO > 200 U/l) sein oder eine Unverträglichkeit gegenüber ESA-Behandlung aufweisen.1
Primärer Endpunkt: EK-Transfusionsunabhängigkeit ≥ 8 Wochen (Woche 1–24)1
Referenzen: 1. Reblozyl® (luspatercept) [Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (Fachinformation).] Celgene 2020. Stand der Information: Juni 2020. 2. Fenaux P, Platzbecker U, Mufti GJ, et al. Luspatercept in patients with lower-risk myelodysplastic syndromes. N Engl J Med. 2020;382:140-151.
Die Wirksamkeits- und Sicherheitsergebnisse von Reblozyl wurden in der Phase-III-Pivotstudie MEDALIST untersucht1,2
MEDALIST (ACE-536-MDS-001) war eine weltweite, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-III-Studie mit erwachsenen Patienten mit Anämie, die EK-Transfusionen (≥ 2 Einheiten/8 Wochen) aufgrund von MDS mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko laut IPSS-R benötigten und RS aufwiesen (entweder mit 15 % Ringsideroblasten oder 5 % Ringsideroblasten, wenn eine SF3B1-Mutation vorhanden war). Die Patienten mussten entweder eine vorherige Behandlung mit einer ESA ohne ausreichendes Ansprechen erhalten haben, nicht geeignet für ESA (definiert als unwahrscheinliches Ansprechen auf die ESA-Behandlung mit EPO > 200 U/l) sein oder eine Unverträglichkeit gegenüber ESA-Behandlung aufweisen.1
Primärer Endpunkt: EK-Transfusionsunabhängigkeit ≥ 8 Wochen (Woche 1–24)1
Referenzen:
1. Reblozyl® (luspatercept) [Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (Fachinformation).] Celgene 2020. Stand der Information: Juni 2020.
2. Fenaux P, Platzbecker, GJ, Mufti G et al. Luspatercept patients with lower-risk myelodysplastic syndromes. N Engl J Med. 2020;382:149-151.
Verbesserung der Hämoglobinspiegel
Mehr Patienten mit Reblozyl erreichten eine hämatologische Verbesserung der Erythrozyten nach den Ansprechkriterien der International Working Group (IWG) 2006 während Woche 1–24.1,2
Während Woche 1–24:
- 52,9 % der Patienten erreichten eine modizifizerte hämatologische Verbesserung der Erythrozyten (mHI-E) vs. 11,8 % mit Placebo.1,c
- 63,0 % erreichten eine durchschnittliche Hämoglobin(Hb)-Erhöhung von mindestens 1,5 g/dl für 8 Wochen vs. 5,0 % mit Placebo.1,c
Explorativer Endpunkt: modifizierte erythroide hämatologische Verbesserung (mHI-E)a,b,c Woche 1-241
Mehr Patienten erreichten mHI-E in Woche 24 mit Reblozyl vs. Placebo.1
aDie Kriterien für das Ansprechen wurden von der IWG entwickelt.
bDer Anteil der Patienten, die die HI-E-Kriterien gemäß den Kriterien der IWG 2006 anhaltend über einen Zeitraum von 56 aufeinanderfolgenden Tagen während des angegebenen Behandlungszeitraums erfüllen.
cFür Patienten mit einer EK-Transfusionslast von ≥ 4 Einheiten/8 Wochen als Ausgangswert wurde mHI-E definiert als eine Reduktion der EK-Transfusionen um mindestens 4 Einheiten/8 Wochen. Für Patienten mit einer EK-Last von < 4 Einheiten/8 Wochen als Ausgangswert wurde mHI-E definiert als ein mittlerer Anstieg des Hämoglobin-Wertes von ≥ 1,5 g/dl für 8 Wochen ohne Transfusionen.
Mehr Patienten unter Reblozyl erreichten eine hämatologische Verbesserung der Erythrozyten (mHI-E) bis Woche 48 vs. Placebo.1
Während Woche 1–48:
- 58,8 % der Patienten erreichten mHI-E vs. 17,1 % mit Placebo.1
- 69,6 % erreichten eine durchschnittliche Hb-Erhöhung von mindestens 1,5 g/dl für 8 Wochen vs. 5,0 % mit Placebo.1,c.
Explorativer Endpunkt: Modified Haematologic Improvement – Erythroid (mHI-E)a, b, c Woche 1–481
Mehr Patienten erreichten mHI-E in Woche 48 mit Reblozyl vs. Placebo.
aDie Kriterien für das Ansprechen wurden von der IWG entwickelt.
bDer Anteil der Patienten, die die HI-E-Kriterien gemäß den Kriterien der IWG 2006 anhaltend über einen Zeitraum von 56 aufeinanderfolgenden Tagen während des angegebenen Behandlungszeitraums erfüllen.
cFür Patienten mit einer EK-Transfusionslast von ≥ 4 Einheiten/8 Wochen als Ausgangswert wurde mHI-E definiert als eine Reduktion der EK-Transfusionen um mindestens 4 Einheiten/8 Wochen. Für Patienten mit einer EK-Last von < 4 Einheiten/8 Wochen als Ausgangswert wurde mHI-E definiert als ein mittlerer Anstieg des Hämoglobin-Wertes von ≥ 1,5 g/dl für 8 Wochen ohne Transfusionen.
Verbesserung der Hämoglobinspiegel
Erythroide Reifung zur Erzielung einer hämatologischen Verbesserung
Mehr Patienten mit Reblozyl erreichten eine hämatologische Verbesserung der Erythrozyten nach den Ansprechkriterien der International Working Group (IWG) 2006 während Woche 1–24.1
Explorativer Endpunkt: modifizierte erythroide hämatologische Verbesserung (mHI-E)a,b,c Woche 1-241
Mehr Patienten erreichten mHI-E in Woche 24 mit Reblozyl vs. Placebo.1
Während Woche 1–24:
- 52,9 % der Patienten erreichten eine modizifizerte hämatologische Verbesserung der Erythrozyten (mHI-E) vs. 11,8 % mit Placebo.1,c
- 63,0 % erreichten eine durchschnittliche Hämoglobin(Hb)-Erhöhung von mindestens 1,5 g/dl für 8 Wochen vs. 5,0 % für Placebo.1,c
aDie Kriterien für das Ansprechen wurden von der IWG entwickelt.
bDer Anteil der Patienten, die die HI-E-Kriterien gemäß den Kriterien der IWG 2006 anhaltend über einen Zeitraum von 56 aufeinanderfolgenden Tagen während des angegebenen Behandlungszeitraums erfüllen.
cFür Patienten mit einer EK-Transfusionslast von ≥ 4 Einheiten/8 Wochen als Ausgangswert wurde mHI-E definiert als eine Reduktion der EK-Transfusionen um mindestens 4 Einheiten/8 Wochen. Für Patienten mit einer EK-Last von < 4 Einheiten/8 Wochen als Ausgangswert wurde mHI-E definiert als ein mittlerer Anstieg des Hämoglobin-Wertes von ≥ 1,5 g/dl für 8 Wochen ohne Transfusionen.
Explorativer Endpunkt: Verbesserung des mHI-E bis Woche 48 mit Reblozyl
Explorativer Endpunkt: Modified Haematologic Improvement – Erythroid (mHI-E)a, b, c Woche 1–481
Mehr Patienten erreichten mHI-E in Woche 48 mit Reblozyl vs. Placebo.
Mehr Patienten unter Reblozyl erreichten eine hämatologische Verbesserung der Erythrozyten (mHI-E) bis Woche 48 vs. Placebo.1
Während Woche 1–48:
- 58,8 % der Patienten erreichten mHI-E vs. 17,1 % mit Placebo.1
- 69,6 % erreichten eine durchschnittliche Hb-Erhöhung von mindestens 1,5 g/dl für 8 Wochen vs. 5,0 % für Placebo.1,c.
aDie Kriterien für das Ansprechen wurden von der IWG entwickelt.
bDer Anteil der Patienten, die die HI-E-Kriterien gemäß den Kriterien der IWG 2006 anhaltend über einen Zeitraum von 56 aufeinanderfolgenden Tagen während des angegebenen Behandlungszeitraums erfüllen.
cFür Patienten mit einer EK-Transfusionslast von ≥ 4 Einheiten/8 Wochen als Ausgangswert wurde mHI-E definiert als eine Reduktion der EK-Transfusionen um mindestens 4 Einheiten/8 Wochen. Für Patienten mit einer EK-Last von < 4 Einheiten/8 Wochen als Ausgangswert wurde mHI-E definiert als ein mittlerer Anstieg des Hämoglobin-Wertes von ≥ 1,5 g/dl für 8 Wochen ohne Transfusionen.1
Die Wirksamkeits- und Sicherheitsergebnisse von Reblozyl wurden in der Phase-III-Pivotstudie MEDALIST untersucht1,2
MEDALIST (ACE-536-MDS-001) war eine weltweite, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-III-Studie mit erwachsenen Patienten mit Anämie, die EK-Transfusionen (≥ 2 Einheiten/8 Wochen) aufgrund von MDS mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko laut IPSS-R benötigten und RS aufwiesen (entweder mit 15 % Ringsideroblasten oder 5 % Ringsideroblasten, wenn eine SF3B1-Mutation vorhanden war). Die Patienten mussten entweder eine vorherige Behandlung mit einer ESA ohne ausreichendes Ansprechen erhalten haben, nicht geeignet für ESA (definiert als unwahrscheinliches Ansprechen auf die ESA-Behandlung mit EPO > 200 U/l) sein oder eine Unverträglichkeit gegenüber ESA-Behandlung aufweisen.1
Primärer Endpunkt: EK-Transfusionsunabhängigkeit ≥ 8 Wochen (Woche 1–24)1
Referenzen: 1. Reblozyl® (luspatercept) [Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (Fachinformation).] Celgene 2020. Stand der Information: Juni 2020. 2. Fenaux P, Platzbecker U, Mufti GJ, et al. Luspatercept in patients with lower-risk myelodysplastic syndromes. N Engl J Med. 2020;382:140-151.
Die Wirksamkeits- und Sicherheitsergebnisse von Reblozyl wurden in der Phase-III-Pivotstudie MEDALIST untersucht1,2
MEDALIST (ACE-536-MDS-001) war eine weltweite, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-III-Studie mit erwachsenen Patienten mit Anämie, die EK-Transfusionen (≥ 2 Einheiten/8 Wochen) aufgrund von MDS mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko laut IPSS-R benötigten und RS aufwiesen (entweder mit 15 % Ringsideroblasten oder 5 % Ringsideroblasten, wenn eine SF3B1-Mutation vorhanden war). Die Patienten mussten entweder eine vorherige Behandlung mit einer ESA ohne ausreichendes Ansprechen erhalten haben, nicht geeignet für ESA (definiert als unwahrscheinliches Ansprechen auf die ESA-Behandlung mit EPO > 200 U/l) sein oder eine Unverträglichkeit gegenüber ESA-Behandlung aufweisen.1
Primärer Endpunkt: EK-Transfusionsunabhängigkeit ≥ 8 Wochen (Woche 1–24)1
Referenzen:
1. Reblozyl® (luspatercept) [Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (Fachinformation).] Celgene 2020. Stand der Information: Juni 2020.
2. Fenaux P, Platzbecker, GJ, Mufti G et al. Luspatercept patients with lower-risk myelodysplastic syndromes. N Engl J Med. 2020;382:149-151.
Rasches und anhaltendes Ansprechen
Das Ansprechen auf Reblozyl war rasch und anhaltend.1
- Die mediane Dauer des längsten EK-transfusionsunabhängigen Zeitraums bei Respondern im Reblozyl-Behandlungsarm betrug 30,6 Wochen (primärer Endpunkt).1
- Bei Patienten, die < 4 Einheiten von EK-Transfusionen in den 8 Wochen vor der Studie erhielten, erhöhte sich mit Reblozyl das Hämoglobin innerhalb von 7 Tagen nach Beginn der Behandlung.1
Ansprechen auf die Behandlung mit Reblozyl1,2
aFür Patienten mit einer EK-Transfusionslast von < 4 Einheiten innerhalb von 8 Wochen als Ausgangswert1
62,1 % der Reblozyl-Responder
hatten 2 oder mehr Episoden von
EK-Transfusionsunabhängigkeit1
Rasches und anhaltendes Ansprechen
Das Ansprechen auf Reblozyl war rasch und anhaltend.1
Ansprechen auf die Behandlung mit Reblozyl1,2
aFür Patienten mit einer EK-Transfusionslast von < 4 Einheiten innerhalb von 8 Wochen als Ausgangswert1
- Die mediane Dauer des längsten EK-transfusionsunabhängigen Zeitraums bei Respondern im Reblozyl-Behandlungsarm betrug 30,6 Wochen (primärer Endpunkt).1
- Bei Patienten, die < 4 Einheiten von EK-Transfusionen in den 8 Wochen vor der Studie erhielten, erhöhte sich mit Reblozyl das Hämoglobin innerhalb von 7 Tagen nach Beginn der Behandlung.1
62,1 % der Reblozyl-Responder
hatten 2 oder mehr Episoden von
EK-Transfusionsunabhängigkeit1
Die Wirksamkeits- und Sicherheitsergebnisse von Reblozyl wurden in der Phase-III-Pivotstudie MEDALIST untersucht1,2
MEDALIST (ACE-536-MDS-001) war eine weltweite, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-III-Studie mit erwachsenen Patienten mit Anämie, die EK-Transfusionen (≥ 2 Einheiten/8 Wochen) aufgrund von MDS mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko laut IPSS-R benötigten und RS aufwiesen (entweder mit 15 % Ringsideroblasten oder 5 % Ringsideroblasten, wenn eine SF3B1-Mutation vorhanden war). Die Patienten mussten entweder eine vorherige Behandlung mit einer ESA ohne ausreichendes Ansprechen erhalten haben, nicht geeignet für ESA (definiert als unwahrscheinliches Ansprechen auf die ESA-Behandlung mit EPO > 200 U/l) sein oder eine Unverträglichkeit gegenüber ESA-Behandlung aufweisen.1
Primärer Endpunkt: EK-Transfusionsunabhängigkeit ≥ 8 Wochen (Woche 1–24)1
Referenzen: 1. Reblozyl® (luspatercept) [Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (Fachinformation).] Celgene 2020. Stand der Information: Juni 2020. 2. Fenaux P, Platzbecker U, Mufti GJ, et al. Luspatercept in patients with lower-risk myelodysplastic syndromes. N Engl J Med. 2020;382:140-151.
Die Wirksamkeits- und Sicherheitsergebnisse von Reblozyl wurden in der Phase-III-Pivotstudie MEDALIST untersucht1,2
MEDALIST (ACE-536-MDS-001) war eine weltweite, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-III-Studie mit erwachsenen Patienten mit Anämie, die EK-Transfusionen (≥ 2 Einheiten/8 Wochen) aufgrund von MDS mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko laut IPSS-R benötigten und RS aufwiesen (entweder mit 15 % Ringsideroblasten oder 5 % Ringsideroblasten, wenn eine SF3B1-Mutation vorhanden war). Die Patienten mussten entweder eine vorherige Behandlung mit einer ESA ohne ausreichendes Ansprechen erhalten haben, nicht geeignet für ESA (definiert als unwahrscheinliches Ansprechen auf die ESA-Behandlung mit EPO > 200 U/l) sein oder eine Unverträglichkeit gegenüber ESA-Behandlung aufweisen.1
Primärer Endpunkt: EK-Transfusionsunabhängigkeit ≥ 8 Wochen (Woche 1–24)1
Referenzen:
1. Reblozyl® (luspatercept) [Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (Fachinformation).] Celgene 2020. Stand der Information: Juni 2020.
2. Fenaux P, Platzbecker, GJ, Mufti G et al. Luspatercept patients with lower-risk myelodysplastic syndromes. N Engl J Med. 2020;382:149-151.
Beeinflussung der Serumferritinspiegel
Unter Reblozyl wurden verglichen mit Placebo niedrigere mittlere Serumferritinspiegel gegenüber dem Ausgangswert beobachtet.1
- In Woche 9–24 hatte sich das mittlere Serumferritin mit Reblozyl um 9,9 μg/l erhöht vs. einem Anstieg von 190 μg/l mit Placebo.1
- Die Least-Square Mittelwert-Differenz (SE) war – 180,1 μg/l.
Explorativer Endpunkt: Auswirkungen auf den Serumferritinspiegel mit Reblozyl1
Beeinflussung der Serumferritinspiegel
Unter Reblozyl wurden verglichen mit Placebo niedrigere mittlere Serumferritinspiegel gegenüber dem Ausgangswert beobachtet.1
Explorativer Endpunkt: Auswirkungen auf den Serumferritinspiegel mit Reblozyl1
- In Woche 9–24 hatte sich das mittlere Serumferritin mit Reblozyl um 9,9 μg/l erhöht vs. einem Anstieg von 190 μg/l mit Placebo.1
- Die Least-Square Mittelwert-Differenz (SE) war – 180,1 μg/l.
Die Wirksamkeits- und Sicherheitsergebnisse von Reblozyl wurden in der Phase-III-Pivotstudie MEDALIST untersucht1,2
MEDALIST (ACE-536-MDS-001) war eine weltweite, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-III-Studie mit erwachsenen Patienten mit Anämie, die EK-Transfusionen (≥ 2 Einheiten/8 Wochen) aufgrund von MDS mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko laut IPSS-R benötigten und RS aufwiesen (entweder mit 15 % Ringsideroblasten oder 5 % Ringsideroblasten, wenn eine SF3B1-Mutation vorhanden war). Die Patienten mussten entweder eine vorherige Behandlung mit einer ESA ohne ausreichendes Ansprechen erhalten haben, nicht geeignet für ESA (definiert als unwahrscheinliches Ansprechen auf die ESA-Behandlung mit EPO > 200 U/l) sein oder eine Unverträglichkeit gegenüber ESA-Behandlung aufweisen.1
Primärer Endpunkt: EK-Transfusionsunabhängigkeit ≥ 8 Wochen (Woche 1–24)1
Referenzen: 1. Reblozyl® (luspatercept) [Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (Fachinformation).] Celgene 2020. Stand der Information: Juni 2020. 2. Fenaux P, Platzbecker U, Mufti GJ, et al. Luspatercept in patients with lower-risk myelodysplastic syndromes. N Engl J Med. 2020;382:140-151.
Die Wirksamkeits- und Sicherheitsergebnisse von Reblozyl wurden in der Phase-III-Pivotstudie MEDALIST untersucht1,2
MEDALIST (ACE-536-MDS-001) war eine weltweite, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-III-Studie mit erwachsenen Patienten mit Anämie, die EK-Transfusionen (≥ 2 Einheiten/8 Wochen) aufgrund von MDS mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko laut IPSS-R benötigten und RS aufwiesen (entweder mit 15 % Ringsideroblasten oder 5 % Ringsideroblasten, wenn eine SF3B1-Mutation vorhanden war). Die Patienten mussten entweder eine vorherige Behandlung mit einer ESA ohne ausreichendes Ansprechen erhalten haben, nicht geeignet für ESA (definiert als unwahrscheinliches Ansprechen auf die ESA-Behandlung mit EPO > 200 U/l) sein oder eine Unverträglichkeit gegenüber ESA-Behandlung aufweisen.1
Primärer Endpunkt: EK-Transfusionsunabhängigkeit ≥ 8 Wochen (Woche 1–24)1
Referenzen:
1. Reblozyl® (luspatercept) [Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (Fachinformation).] Celgene 2020. Stand der Information: Juni 2020.
2. Fenaux P, Platzbecker, GJ, Mufti G et al. Luspatercept patients with lower-risk myelodysplastic syndromes. N Engl J Med. 2020;382:149-151.
Nutzen für verschiedene Patientengruppen
Ein Behandlungseffekt zugunsten von Reblozyl gegenüber Placebo wurde hinsichtlich der Transfusionsunabhängigkeit ≥ 12 Wochen (während der Wochen 1 bis 24) bei fast allen analysierten Subgruppen beobachtet.1
Reblozyl zeigte eine größere Transfusionsunabhängigkeit von ≥ 12 Wochen in den meisten analysierten Subgruppen, einschließlich*1:
PATIENTEN MIT HOHEN ENDOGENEN EPO-SPIEGELN ALS AUSGANGSWERT (200–500 U/L) (23,3 % VS. 0 %, EXPLORATIVE ANALYSE)
*Analysiert hinsichtlich der Transfusionsunabhängigkeit ≥ 12 Wochen (während Woche 1 bis Woche 24).1
Nutzen für verschiedene Patientengruppen
Reblozyl zeigte Wirksamkeit bei verschiedenen Patientengruppen1
Ein Behandlungseffekt zugunsten von Reblozyl gegenüber Placebo wurde hinsichtlich der Transfusionsunabhängigkeit ≥ 12 Wochen (während der Wochen 1 bis 24) wurde bei fast allen analysierten Subgruppen beobachtet.1
Reblozyl zeigte eine größere Transfusionsunabhängigkeit von ≥ 12 Wochen in den meisten analysierten Subgruppen, einschließlich*1:
PATIENTEN MIT HOHEN ENDOGENEN EPO-SPIEGELN ALS AUSGANGSWERT (200–500 U/L) (23,3 % VS. 0 %, EXPLORATIVE ANALYSE)
*Analysiert hinsichtlich der Transfusionsunabhängigkeit ≥ 12 Wochen (während Woche 1 bis Woche 24).1
Die Wirksamkeits- und Sicherheitsergebnisse von Reblozyl wurden in der Phase-III-Pivotstudie MEDALIST untersucht1,2
MEDALIST (ACE-536-MDS-001) war eine weltweite, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-III-Studie mit erwachsenen Patienten mit Anämie, die EK-Transfusionen (≥ 2 Einheiten/8 Wochen) aufgrund von MDS mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko laut IPSS-R benötigten und RS aufwiesen (entweder mit 15 % Ringsideroblasten oder 5 % Ringsideroblasten, wenn eine SF3B1-Mutation vorhanden war). Die Patienten mussten entweder eine vorherige Behandlung mit einer ESA ohne ausreichendes Ansprechen erhalten haben, nicht geeignet für ESA (definiert als unwahrscheinliches Ansprechen auf die ESA-Behandlung mit EPO > 200 U/l) sein oder eine Unverträglichkeit gegenüber ESA-Behandlung aufweisen.1
Primärer Endpunkt: EK-Transfusionsunabhängigkeit ≥ 8 Wochen (Woche 1–24)1
Referenzen: 1. Reblozyl® (luspatercept) [Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (Fachinformation).] Celgene 2020. Stand der Information: Juni 2020. 2. Fenaux P, Platzbecker U, Mufti GJ, et al. Luspatercept in patients with lower-risk myelodysplastic syndromes. N Engl J Med. 2020;382:140-151.
Die Wirksamkeits- und Sicherheitsergebnisse von Reblozyl wurden in der Phase-III-Pivotstudie MEDALIST untersucht1,2
MEDALIST (ACE-536-MDS-001) war eine weltweite, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-III-Studie mit erwachsenen Patienten mit Anämie, die EK-Transfusionen (≥ 2 Einheiten/8 Wochen) aufgrund von MDS mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko laut IPSS-R benötigten und RS aufwiesen (entweder mit 15 % Ringsideroblasten oder 5 % Ringsideroblasten, wenn eine SF3B1-Mutation vorhanden war). Die Patienten mussten entweder eine vorherige Behandlung mit einer ESA ohne ausreichendes Ansprechen erhalten haben, nicht geeignet für ESA (definiert als unwahrscheinliches Ansprechen auf die ESA-Behandlung mit EPO > 200 U/l) sein oder eine Unverträglichkeit gegenüber ESA-Behandlung aufweisen.1
Primärer Endpunkt: EK-Transfusionsunabhängigkeit ≥ 8 Wochen (Woche 1–24)1
Referenzen:
1. Reblozyl® (luspatercept) [Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (Fachinformation).] Celgene 2020. Stand der Information: Juni 2020.
2. Fenaux P, Platzbecker, GJ, Mufti G et al. Luspatercept patients with lower-risk myelodysplastic syndromes. N Engl J Med. 2020;382:149-151.