Diese Website ist nur für Angehörige von Gesundheitsberufen in Österreich bestimmt.

Reblozyl® (luspatercept) ist von der Europäischen Arzneimittel-Agentur zugelassen worden. Der Stand der Zulassung und die genehmigten Produktinformationen für Reblozyl können von Land zu Land unterschiedlich sein.

WICHTIG: Die Informationen auf dieser Website basieren auf der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (Fachinformation).

Die Informationen auf dieser Website richten sich an Ärztinnen und Ärzte, die Medikamente verordnen und ausgeben dürfen. Es bedarf spezieller wissenschaftlicher Kenntnisse und einer entsprechenden Ausbildung, um diese Informationen richtig zu interpretieren.

Diese Website ist nicht für Angehörige von Gesundheitsberufen in den USA oder im Vereinigten Königreich bestimmt. --

Bitte authentifizieren Sie sich mit Ihrer beruflichen Krankenhaus-E-Mail-Adresse:  

Melden Sie sich für E-Mails und Zugriff von Celgene (einem Unternehmen von Bristol-Myers Squibb) an, oder Weiter zu www.celgene.at

▼ Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies ermöglicht eine schnelle Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Angehörige von Gesundheitsberufen sind aufgefordert, jeden Verdachtsfall einer Nebenwirkung zu melden. Weitere Informationen finden Sie in Abschnitt 4.8. Bevor Sie Reblozyl verschreiben, beachten Sie bitte die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (Fachinformation).

ÜBER β-THALASSÄMIE

Merkmale

Ineffiziente Erythropoese durch Mutationen im β-Globin-Gen und Hämolyse sind Kennzeichen der β-Thalassämie.1-3

β-Thalassämie ist eine seltene genetische Erkrankung, die die Bildung von Hämoglobin (Hb) reduziert. Sie ist gekennzeichnet durch reduzierte oder fehlende Synthese der β-Globin-Kette des Hb, verminderten Hb-Gehalt im Blut, reduzierte Erythrozytenbildung und Anämie.2,4,5

Gendefekte des β-Globins führen zu reduzierter (β+) oder fehlender (β0) Synthese der β-Hämoglobinketten und betroffene Patienten können verschiedene Kombinationen der normalen (β), β+– und/oder β0-Allele aufweisen.2,4,5

β-Thalassämie wird durch Mutationen im β-Globin-Gen verursacht, was zu einer ineffizienten Erythropoese führt2,4,5

ß-Thalassemia Is Characterized By ß-Globin Gene Defects

Merkmale

Ineffiziente Erythropoese durch Mutationen im β-Globin-Gen und Hämolyse sind Kennzeichen der β-Thalassämie.1-3

β-Thalassämie ist eine seltene genetische Erkrankung, die die Bildung von Hämoglobin (Hb) reduziert. Sie ist gekennzeichnet durch reduzierte oder fehlende Synthese der β-Globin-Kette des Hb, verminderten Hb-Gehalt im Blut, reduzierte Erythrozytenbildung und Anämie.2,4,5

Gendefekte des β-Globins führen zu reduzierter (β+) oder fehlender (β0) Synthese der β-Hämoglobinketten und betroffene Patienten können verschiedene Kombinationen der normalen (β), β+– und/oder β0-Allele aufweisen.2,4,5

β-Thalassämie wird durch
Mutationen im β-Globin-Gen verursacht, was zu einer ineffizienten Erythropoese führt2,4,5

Referenzen:

1. Attie KM, Allison MJ, McClure T, et al. A phase 1 study of ACE-536, a regulator of erythroid differentiation, in healthy volunteers. Am J Hematol. 2014;89(7):766-770.

2. Chonat S, Quinn CT. Current standards of care and long term outcomes for thalassemia and sickle cell disease. Adv Exp Med Biol. 2017;1013:59-87.

3. Musallam KM, Rivella S, Vichinsky E, et al. Non-transfusion-dependent thalassemias. Hematologica. 2013;98(6):833-844.

4. Ginzburg Y, Rivella S. Beta-thalassemia: a model for elucidating the dynamic regulation of ineffective erythropoiesis and iron metabolism. Blood. 2011;118(16):4321-4330.

5. Cappellini MD, et al, eds. Guidelines for the Management of Transfusion Dependent Thalassaemia. 3rd ed. Nicosia, Cyprus: Thalassaemia International Federation; 2014.

6. Colah R, Gorakshakar A, Nadkarni A. Global burden, distribution and prevention of beta-thalassemias and hemoglobin E disorders. Expert Rev Hematol. 2010;3(1):103-117.

7. Weatherall DJ. The definition and epidemiology of non-transfusion-dependent thalassemia. Blood Rev. 2012;26(suppl 1):S3-S6.

8. Rund D, Rachmilewitz E. Beta-thalassemia. N Engl J Med. 2005:353(11):1135-1146.

9. Viprakasit V, Ekwattanaki S. Clinical classification, screening and diagnosis for thalassemia. Hematol Oncol Clin North Am. 2018;32(2):193-211.

10. Muncie HL Jr, Campbell JS. Alpha and beta thalassemia. Am Fam Physician. 2009;30(4):339-344.

11. Cappellini MD, Porter JB, Viprakasit V, Taher AT. A paradigm shift on beta-thalassaemia treatment: how will we manage this old disease with new therapies? Blood Rev. 2018;32(4):300-311.

12. Breda L, Rivella S. Modulators of erythropoiesis: emerging therapies for hemoglobinopathies and disorders of red cell production. Hematol Oncol Clin North Am. 2014;28(2):375-386.

13. Shreay S, Desrosiers M-P, Corey-Lisle P, Payne K. A retrospective study to evaluate the time burden associated with outpatient red blood transfusions indicated for anemia due to concomitantly administered chemotherapy in cancer patients. Support Care Cancer. 2013;21(5):1335-1340.

14. Galanello R, Origa R. Beta-thalassemia. Orphanet J Rare Dis. 2010;5:11. doi:10.1186/1750-1172-5-11.

15. Fortin PM, Fisher SA, Madgwick KV, et al. Interventions for improving adherence to iron chelation therapy in people with sickle cell disease or thalassaemia. Cochrane Database Syst Rev. 2018;5:CD012349.

16. Franchini M, Forni GL, Marano G, et al. Red blood cell alloimmunization in transfusion-dependent thalassaemia: a systematic review. Blood Transfus. 2019;17(1):4-15.

17. Angelucci E, Matthes-Martin S, Baronciani D, et al. Hematopoietic stem cell transplantation in thalassemia major and sickle cell disease: indications and management recommendations from an international expert panel. Haematologica. 2014;99(5):811-820.

18. ZYNTEGLO [summary of product characteristics]. Netherlands: bluebird bio; 2019.

Prävalenz

Schätzungsweise 80 bis 90 Millionen Menschen – ungefähr 1,5 % der Weltbevölkerung – sind Träger von β-Thalassämie-Mutationen.6
  • β-Thalassämie kommt häufig in Ländern mit niedrigem und mittlerem Einkommen vor, in denen Malaria-Infektionen vorkommen, jedoch hat sich ß-Thalassämie mit der Bevölkerungsmigration auf weitere Regionen ausgebreitet.6 Es gibt Hinweise darauf, dass die Überträger resistenter gegen schwere Formen von Malaria sind. Daher leben sie länger und haben Kinder, welche stärker von der Erkrankung betroffen sind.7
  • Allein auf die Region Südostasien entfallen mit rund 40 Millionen Menschen etwa 50 % der weltweiten Träger.6
  • Aufgrund der Migration aus Ländern mit einer hohen Prävalenz von β-Thalassämie hat sich die Erkrankung auf andere Teile der Welt ausgebreitet.6

β-Thalassämie tritt am häufigsten in den Tropen und subtropischen Regionen auf (siehe hervorgehobene Gebiete)6,7

1.5% Of The Global Population Are Carriers of ß-Thalassemia

Prävalenz

Schätzungsweise 80 bis 90 Millionen Menschen – ungefähr 1,5 % der Weltbevölkerung – sind Träger von β-Thalassämie-Mutationen.6

  • β-Thalassämie kommt häufig in Ländern mit niedrigem und mittlerem Einkommen vor, in denen Malaria-Infektionen vorkommen, jedoch hat sich ß-Thalassämie mit der Bevölkerungsmigration auf weitere Regionen ausgebreitet.6 Es gibt Hinweise darauf, dass die Überträger resistenter gegen schwere Formen von Malaria sind. Daher leben sie länger und haben Kinder, welche stärker von der Erkrankung betroffen sind.7
  • Allein auf die Region Südostasien entfallen mit rund 40 Millionen Menschen etwa 50 % der weltweiten Träger.6
  • Aufgrund der Migration aus Ländern mit einer hohen Prävalenz von β-Thalassämie hat sich die Erkrankung auf andere Teile der Welt ausgebreitet.6
β-Thalassämie tritt am häufigsten in den Tropen und subtropischen Regionen auf (siehe hervorgehobene Gebiete)6,7
1.5% Of The Global Population Are Carriers of ß-Thalassemia
Prävalenz von β-Thalassämie
Bangladesch 3%
Griechenland 8%
Indien Bis zu 10%
Indonesien Bis zu 10%
Iran 4,5%
Italien 4,5%
Marokko 6,5%
Türkei 2,5%

Referenzen:

1. Attie KM, Allison MJ, McClure T, et al. A phase 1 study of ACE-536, a regulator of erythroid differentiation, in healthy volunteers. Am J Hematol. 2014;89(7):766-770.

2. Chonat S, Quinn CT. Current standards of care and long term outcomes for thalassemia and sickle cell disease. Adv Exp Med Biol. 2017;1013:59-87.

3. Musallam KM, Rivella S, Vichinsky E, et al. Non-transfusion-dependent thalassemias. Hematologica. 2013;98(6):833-844.

4. Ginzburg Y, Rivella S. Beta-thalassemia: a model for elucidating the dynamic regulation of ineffective erythropoiesis and iron metabolism. Blood. 2011;118(16):4321-4330.

5. Cappellini MD, et al, eds. Guidelines for the Management of Transfusion Dependent Thalassaemia. 3rd ed. Nicosia, Cyprus: Thalassaemia International Federation; 2014.

6. Colah R, Gorakshakar A, Nadkarni A. Global burden, distribution and prevention of beta-thalassemias and hemoglobin E disorders. Expert Rev Hematol. 2010;3(1):103-117.

7. Weatherall DJ. The definition and epidemiology of non-transfusion-dependent thalassemia. Blood Rev. 2012;26(suppl 1):S3-S6.

8. Rund D, Rachmilewitz E. Beta-thalassemia. N Engl J Med. 2005:353(11):1135-1146.

9. Viprakasit V, Ekwattanaki S. Clinical classification, screening and diagnosis for thalassemia. Hematol Oncol Clin North Am. 2018;32(2):193-211.

10. Muncie HL Jr, Campbell JS. Alpha and beta thalassemia. Am Fam Physician. 2009;30(4):339-344.

11. Cappellini MD, Porter JB, Viprakasit V, Taher AT. A paradigm shift on beta-thalassaemia treatment: how will we manage this old disease with new therapies? Blood Rev. 2018;32(4):300-311.

12. Breda L, Rivella S. Modulators of erythropoiesis: emerging therapies for hemoglobinopathies and disorders of red cell production. Hematol Oncol Clin North Am. 2014;28(2):375-386.

13. Shreay S, Desrosiers M-P, Corey-Lisle P, Payne K. A retrospective study to evaluate the time burden associated with outpatient red blood transfusions indicated for anemia due to concomitantly administered chemotherapy in cancer patients. Support Care Cancer. 2013;21(5):1335-1340.

14. Galanello R, Origa R. Beta-thalassemia. Orphanet J Rare Dis. 2010;5:11. doi:10.1186/1750-1172-5-11.

15. Fortin PM, Fisher SA, Madgwick KV, et al. Interventions for improving adherence to iron chelation therapy in people with sickle cell disease or thalassaemia. Cochrane Database Syst Rev. 2018;5:CD012349.

16. Franchini M, Forni GL, Marano G, et al. Red blood cell alloimmunization in transfusion-dependent thalassaemia: a systematic review. Blood Transfus. 2019;17(1):4-15.

17. Angelucci E, Matthes-Martin S, Baronciani D, et al. Hematopoietic stem cell transplantation in thalassemia major and sickle cell disease: indications and management recommendations from an international expert panel. Haematologica. 2014;99(5):811-820.

18. ZYNTEGLO [summary of product characteristics]. Netherlands: bluebird bio; 2019.

1.5% Of The Global Population Are Carriers of ß-Thalassemia

Klassifizierung der β-Thalassämie

Es wurden etwa 200 krankheitsverursachende Mutationen im β-Globin-Gen dokumentiert.6 Traditionell wurde β-Thalassämie in 3 Hauptuntergruppen eingeteilt8,9:

  • Thalassaemia major:
    schwere Anämie von Geburt an
  • Thalassaemia intermedia:
    leichte bis mittelschwere Anämie
  • Thalassaemia minor:
    kann grenzwertig symptomatisch sein

Patienten werden entweder als transfusionsabhängig oder nicht-transfusionsabhängig klassifiziert, je nachdem, ob sie Transfusionen benötigen, um zu überleben5,9

ß-Thalassemia Patients Are Classified As Transfusion Dependent Or Non-Transfusion Dependent

Adaptiert mit Genehmigung aus den Guidelines for the Management of Transfusion Dependent Thalassaemia, 3. Ausgabe, 2014. Vervielfältigung ist verboten.

Klassifizierung der β-Thalassämie

Es wurden etwa 200 krankheitsverursachende Mutationen im β-Globin-Gen dokumentiert.6 Traditionell wurde β-Thalassämie in 3 Hauptuntergruppen eingeteilt8,9:

  • Thalassaemia major:
    schwere Anämie von Geburt an
  • Thalassaemia intermedia:
    leichte bis mittelschwere Anämie
  • Thalassemia minor:
    may be borderline symptomatic
Patienten werden entweder als transfusionsabhängig oder nicht-transfusionsabhängig klassifiziert, je nachdem, ob sie Transfusionen benötigen, um zu überleben5,9
ß-Thalassemia Patients Are Classified As Transfusion Dependent Or Non-Transfusion Dependent

Adaptiert mit Genehmigung aus den Guidelines for the Management of Transfusion Dependent Thalassaemia, 3. Ausgabe, 2014. Vervielfältigung ist verboten.

Referenzen:

1. Attie KM, Allison MJ, McClure T, et al. A phase 1 study of ACE-536, a regulator of erythroid differentiation, in healthy volunteers. Am J Hematol. 2014;89(7):766-770.

2. Chonat S, Quinn CT. Current standards of care and long term outcomes for thalassemia and sickle cell disease. Adv Exp Med Biol. 2017;1013:59-87.

3. Musallam KM, Rivella S, Vichinsky E, et al. Non-transfusion-dependent thalassemias. Hematologica. 2013;98(6):833-844.

4. Ginzburg Y, Rivella S. Beta-thalassemia: a model for elucidating the dynamic regulation of ineffective erythropoiesis and iron metabolism. Blood. 2011;118(16):4321-4330.

5. Cappellini MD, et al, eds. Guidelines for the Management of Transfusion Dependent Thalassaemia. 3rd ed. Nicosia, Cyprus: Thalassaemia International Federation; 2014.

6. Colah R, Gorakshakar A, Nadkarni A. Global burden, distribution and prevention of beta-thalassemias and hemoglobin E disorders. Expert Rev Hematol. 2010;3(1):103-117.

7. Weatherall DJ. The definition and epidemiology of non-transfusion-dependent thalassemia. Blood Rev. 2012;26(suppl 1):S3-S6.

8. Rund D, Rachmilewitz E. Beta-thalassemia. N Engl J Med. 2005:353(11):1135-1146.

9. Viprakasit V, Ekwattanaki S. Clinical classification, screening and diagnosis for thalassemia. Hematol Oncol Clin North Am. 2018;32(2):193-211.

10. Muncie HL Jr, Campbell JS. Alpha and beta thalassemia. Am Fam Physician. 2009;30(4):339-344.

11. Cappellini MD, Porter JB, Viprakasit V, Taher AT. A paradigm shift on beta-thalassaemia treatment: how will we manage this old disease with new therapies? Blood Rev. 2018;32(4):300-311.

12. Breda L, Rivella S. Modulators of erythropoiesis: emerging therapies for hemoglobinopathies and disorders of red cell production. Hematol Oncol Clin North Am. 2014;28(2):375-386.

13. Shreay S, Desrosiers M-P, Corey-Lisle P, Payne K. A retrospective study to evaluate the time burden associated with outpatient red blood transfusions indicated for anemia due to concomitantly administered chemotherapy in cancer patients. Support Care Cancer. 2013;21(5):1335-1340.

14. Galanello R, Origa R. Beta-thalassemia. Orphanet J Rare Dis. 2010;5:11. doi:10.1186/1750-1172-5-11.

15. Fortin PM, Fisher SA, Madgwick KV, et al. Interventions for improving adherence to iron chelation therapy in people with sickle cell disease or thalassaemia. Cochrane Database Syst Rev. 2018;5:CD012349.

16. Franchini M, Forni GL, Marano G, et al. Red blood cell alloimmunization in transfusion-dependent thalassaemia: a systematic review. Blood Transfus. 2019;17(1):4-15.

17. Angelucci E, Matthes-Martin S, Baronciani D, et al. Hematopoietic stem cell transplantation in thalassemia major and sickle cell disease: indications and management recommendations from an international expert panel. Haematologica. 2014;99(5):811-820.

18. ZYNTEGLO [summary of product characteristics]. Netherlands: bluebird bio; 2019.

Einschränkungen der Therapie

Die aktuelle Therapie der β-Thalassämie beschränkt sich vorwiegend auf lebenslange Transfusionen mit Erythrozytenkonzentrat (EK) plus Eisenchelat-Therapie (ICT).2,11,12
  • EK-Transfusionen sind eine lebensrettende, unterstützende Behandlungsoption bei transfusionsabhängiger β-Thalassämie, die die Morbidität verringert und die Lebenserwartung der Patienten verbessert hat.11,12
  • EK-Transfusionen verbessern rasch die Hämoglobin(Hb)-Spiegel und kompensieren eine Anämie; sie unterdrücken allerdings die zugrunde liegende ineffiziente Erythropoese und können diese nicht korrigieren.2, 11,12
  • Die Verbesserung des Hb-Spiegels ist ebenfalls vorübergehend, daher sind bei transfusionsabhängiger β-Thalassämie regelmäßige Transfusionen erforderlich.11
  • Transfusionen sind zeitaufwändig und dauern durchschnittlich 3 bis 4 Stunden für die gesamte Behandlung, einschließlich durchschnittlich 1,9 Stunden pro transfundierte Bluteinheit.5, 13
  • EK-Transfusionen bergen das Risiko von Infektionen wie Hepatitis B und C und in einigen Populationen HIV.14 Eine Alloimmunisierung kann bei 10–20 % der Patienten mit β-Thalassämie auftreten.5,16
  • Eisenüberladung ist die größte Sorge im Zusammenhang mit regelmäßigen EK-Transfusionen.4,14
  • Da es keinen physiologischen Mechanismus zur Ausscheidung von überschüssigem Eisen gibt, führt Eisenüberladung ohne adäquate Eisenchelat-Therapie zu Organversagen und Mortalität bei β-Thalassämie.5, 15
Eine ICT wird zum Management einer Eisenüberladung verwendet; dabei handelt es sich um eine unvermeidliche Komplikation regelmäßiger Bluttransfusionen, da dem Körper der Mechanismus fehlt, überschüssiges Eisen auszuscheiden.5
  • Eisenchelatbildner können verschiedene Nebenwirkungen verursachen, wie Netzhauttoxizität, Hörverlust, Hautausschlag, Durchfall, erhöhte Leberenzyme, verminderte Nierenfunktion, Arthropathie oder Neutropenie.2,15
  • Durch die Verfügbarkeit neuer ICT und neuer Formulierungen, hat sich die Adhärenz zwar verbessert, ist aber noch nicht optimal.2, 5

Transfusionen mit Erythrozytenkonzentrat (EK) sind eine wichtige Option der unterstützenden Behandlung; sie sind jedoch belastend und mit Risiken verbunden2,5,13-15

Red Blood Cell Transfusions Are Burdensome, Carry Risks, And Cause Secondary Complications

Nur sehr wenige geeignete Patienten erhalten Ansätze ohne Transfusionen für das Management der transfusionsabhängigen β-Thalassämie – dazu gehören die hämatopoetische Stammzelltransplantation und Gentherapie.17,18

Aufgrund der Eisenüberladung müssen Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie eine Eisenchelat-Therapie (ICT) erhalten5

Iron Chelation Therapy Has Improved Outcomes In Patients With B-Thalassemia, However Issues Remain

Es besteht ein erheblicher Bedarf an Behandlungen, die EK-Transfusionen und die damit verbundene Belastung bei Erwachsenen mit β-Thalassämie verringern könnten.11,12

Einschränkungen der Therapie

Die aktuelle Therapie der β-Thalassämie beschränkt sich vorwiegend auf lebenslange Transfusionen mit Erythrozytenkonzentrat (EK) plus Eisenchelat-Therapie (ICT).2,11,12

Transfusionen mit Erythrozytenkonzentrat (EK) sind eine wichtige Option der unterstützenden Behandlung; sie sind jedoch belastend und mit Risiken verbunden2,5,13-15
Red Blood Cell Transfusions Are Burdensome, Carry Risks, And Cause Secondary Complications

Erfahren Sie mehr über RBC-Transfusionen

  • EK-Transfusionen sind eine lebensrettende, unterstützende Behandlungsoption bei transfusionsabhängiger β-Thalassämie, die die Morbidität verringert und die Lebenserwartung der Patienten verbessert hat.11,12
  • EK-Transfusionen verbessern rasch die Hämoglobin(Hb)-Spiegel und kompensieren eine Anämie; sie unterdrücken allerdings die zugrunde liegende ineffiziente Erythropoese und können diese nicht korrigieren.2,11,12
  • Die Verbesserung des Hb-Spiegels ist ebenfalls vorübergehend, daher sind bei transfusionsabhängiger β-Thalassämie regelmäßige Transfusionen erforderlich.11
  • Transfusionen sind zeitaufwändig und dauern durchschnittlich 3 bis 4 Stunden für die Behandlung, einschließlich durchschnittlich 1,9 Stunden pro transfundierte Bluteinheit.5,13
  • EK-Transfusionen bergen das Risiko von Infektionen wie Hepatitis B und C und in einigen Populationen HIV.14 Eine Alloimmunisierung kann bei 10–20 % der Patienten mit β-Thalassämie auftreten.5,16
  • Eisenüberladung ist die größte Sorge im Zusammenhang mit regelmäßigen EK-Transfusionen.4,14
  • Da es keinen physiologischen Mechanismus zur Ausscheidung von überschüssigem Eisen gibt, führt Eisenüberladung ohne adäquate Eisenchelat-Therapie zu Organversagen und Mortalität bei β-Thalassämie.5,15

Nur sehr wenige geeignete Patienten erhalten Ansätze ohne Transfusionen für das Management der transfusionsabhängigen β-Thalassämie – dazu gehören die hämatopoetische Stammzelltransplantation und Gentherapie.17,18

Aufgrund der Eisenüberladung müssen Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie eine Eisenchelat-Therapie (ICT) erhalten5

Iron Chelation Therapy Has Improved Outcomes In Patients With B-Thalassemia, However Issues Remain
  • Eine ICT wird zum Management einer Eisenüberladung verwendet; dabei handelt es sich um eine unvermeidliche Komplikation regelmäßiger Bluttransfusionen, da dem Körper der Mechanismus fehlt, überschüssiges Eisen auszuscheiden.5
  • Eisenchelatbildner können verschiedene Nebenwirkungen verursachen, wie Netzhauttoxizität, Hörverlust, Hautausschlag, Durchfall, erhöhte Leberenzyme, verminderte Nierenfunktion, Arthropathie oder Neutropenie.2,15
  • Durch die Verfügbarkeit neuer ICT und neuer Formulierungen, hat sich die Adhärenz zwar verbessert, ist aber noch nicht optimal.2, 5

Es besteht ein erheblicher Bedarf an Behandlungen, die EK-Transfusionen und die damit verbundene Belastung bei Erwachsenen mit β-Thalassämie verringern könnten.11,12

Referenzen:

1. Attie KM, Allison MJ, McClure T, et al. A phase 1 study of ACE-536, a regulator of erythroid differentiation, in healthy volunteers. Am J Hematol. 2014;89(7):766-770.

2. Chonat S, Quinn CT. Current standards of care and long term outcomes for thalassemia and sickle cell disease. Adv Exp Med Biol. 2017;1013:59-87.

3. Musallam KM, Rivella S, Vichinsky E, et al. Non-transfusion-dependent thalassemias. Hematologica. 2013;98(6):833-844.

4. Ginzburg Y, Rivella S. Beta-thalassemia: a model for elucidating the dynamic regulation of ineffective erythropoiesis and iron metabolism. Blood. 2011;118(16):4321-4330.

5. Cappellini MD, et al, eds. Guidelines for the Management of Transfusion Dependent Thalassaemia. 3rd ed. Nicosia, Cyprus: Thalassaemia International Federation; 2014.

6. Colah R, Gorakshakar A, Nadkarni A. Global burden, distribution and prevention of beta-thalassemias and hemoglobin E disorders. Expert Rev Hematol. 2010;3(1):103-117.

7. Weatherall DJ. The definition and epidemiology of non-transfusion-dependent thalassemia. Blood Rev. 2012;26(suppl 1):S3-S6.

8. Rund D, Rachmilewitz E. Beta-thalassemia. N Engl J Med. 2005:353(11):1135-1146.

9. Viprakasit V, Ekwattanaki S. Clinical classification, screening and diagnosis for thalassemia. Hematol Oncol Clin North Am. 2018;32(2):193-211.

10. Muncie HL Jr, Campbell JS. Alpha and beta thalassemia. Am Fam Physician. 2009;30(4):339-344.

11. Cappellini MD, Porter JB, Viprakasit V, Taher AT. A paradigm shift on beta-thalassaemia treatment: how will we manage this old disease with new therapies? Blood Rev. 2018;32(4):300-311.

12. Breda L, Rivella S. Modulators of erythropoiesis: emerging therapies for hemoglobinopathies and disorders of red cell production. Hematol Oncol Clin North Am. 2014;28(2):375-386.

13. Shreay S, Desrosiers M-P, Corey-Lisle P, Payne K. A retrospective study to evaluate the time burden associated with outpatient red blood transfusions indicated for anemia due to concomitantly administered chemotherapy in cancer patients. Support Care Cancer. 2013;21(5):1335-1340.

14. Galanello R, Origa R. Beta-thalassemia. Orphanet J Rare Dis. 2010;5:11. doi:10.1186/1750-1172-5-11.

15. Fortin PM, Fisher SA, Madgwick KV, et al. Interventions for improving adherence to iron chelation therapy in people with sickle cell disease or thalassaemia. Cochrane Database Syst Rev. 2018;5:CD012349.

16. Franchini M, Forni GL, Marano G, et al. Red blood cell alloimmunization in transfusion-dependent thalassaemia: a systematic review. Blood Transfus. 2019;17(1):4-15.

17. Angelucci E, Matthes-Martin S, Baronciani D, et al. Hematopoietic stem cell transplantation in thalassemia major and sickle cell disease: indications and management recommendations from an international expert panel. Haematologica. 2014;99(5):811-820.

18. ZYNTEGLO [summary of product characteristics]. Netherlands: bluebird bio; 2019.

Sie verlassen jetzt die Webseite von Celgene (ein Unternehmen von Bristol Myers Squibb).

Sie verlassen jetzt diese Webseite und werden auf eine externe Webseite weitergeleitet. Bristol-Myers Squibb ist nicht für den Inhalt anderer Webseiten verantwortlich und für keine Schäden oder Verletzungen haftbar, die aus deren Inhalten entstehen. Alle Links zu anderen Seiten werden als Service für die Besucher dieser Webseite bereitgestellt.

Weiter

Website für die:

 Belgien Niederlande VSA