WIRKSAMKEIT
Reduktion der Transfusionsbelastung
Erythroide Reifung für eine signifikante Reduktion von Transfusionen mit Erythrozytenkonzentrat
Die Wirksamkeit von Reblozyl bei β-Thalassämie basiert auf der doppelblinden, randomisierten, placebokontrollierten Phase-III-Studie BELIEVE (mit 224 Reblozyl behandelten Patienten und 112 Patienten, die Placebo erhielten).1
Reblozyl reduzierte signifikant die EK-Transfusionslast.1
Primärer Endpunkt:
- ≥ 33 % Reduktion (um mindestens 2 Einheiten) der EK-Transfusionslast gegenüber dem Ausgangswert (Woche 13–24)
Primärer Endpunkt: ≥ 33 % Reduktion der EK-
Transfusionslast (Woche 13–24)*1
aP-wert aus Cochran-Mantel-Haenszel-Test, stratifiziert nach geografischer Region.1
*Reduktion der EK-Transfusionslast gegenüber dem Ausgangswert um mindestens 2 Einheiten für 12 aufeinanderfolgende Wochen im Vergleich zum 12-wöchigen Intervall vor der Behandlung.1
Reblozyl reduzierte die EK-Transfusionslast um ≥ 33 % während jeglichem 12- oder 24-wöchigen Intervall.1
Reblozyl reduzierte die EK-Transfusionslast über jegliches aufeinanderfolgende 12- oder 24-wöchige Intervall, was eine bessere Widerspiegelung der Bewertung in der Praxis ist als eine Analyse mit festen Intervallen.1,2
Explorativer Endpunkt: ≥ 33 % Reduktion in jeglichem aufeinanderfolgenden 12- oder 24-wöchigen Intervall*1
Jegliche aufeinanderfolgenden
12 Wochen
Jegliche aufeinanderfolgenden
24 Wochen
*Reduktion der EK-Transfusionslast gegenüber dem Ausgangswert um mindestens 2 Einheiten für 12 oder 24 Wochen im Vergleich zum 12- oder 24-wöchigen Intervall vor der Behandlung1
≥ 80% der Reblozyl-Responder (Reduktion der Transfusionslast um ≥ 33%) hatten
2 oder mehr separate Response-Episoden11
†Ansprechen wahrend jeglichem aufeinanderfolgenden
12-wöchigen Intervall bewertet
Reblozyl lieferte eine dauerhafte Reduktion der EK-Transfusionslast.1,2
Während eines festen Zeitraums von 12 Wochen und jeglicher aufeinanderfolgenden 12- oder 24-wöchigen Behandlungszeiträume erreichte ein größerer Anteil der mit Reblozyl behandelten Patienten klinisch bedeutsame Reduktionen der Transfusionslast um ≥ 50 %.1
Patienten, die Reblozyl erhielten, hatten 4,67 weniger EK-Einheiten, die von Woche 1-48 transfundiert wurden, im Vergleich zu den Ausgangswerten und 5,66 weniger EK-Einheiten, die von Woche 49-96 transfundiert wurden, während Patienten unter Placebo einen Anstieg der transfundierten EK-Einheiten erlebten (+ 1,16 bzw. + 2,19).*1
*Veränderung des Least-Square-Mittelwerts gegenüber dem Ausgangswert (EK-Einheiten/48 Wochen).
Sekundärer Endpunkt: ≥ 50 % Reduktion der EK-Transfusionslast für einen festgelegten Zeitraum von 12 Wochen*1
a P-wert aus Cochran-Mantel-Haenszel-Test, stratifiziert nach geografischer Region.1
*Reduktion der EK-Transfusionslast gegenüber dem Ausgangswert um mindestens 2 Einheiten für 12 aufeinanderfolgende Wochen im Vergleich zum 12-wöchigen Intervall vor der Behandlung.1
Explorative Endpunkte: ≥ 50 % Reduktion der Transfusionen für jegliches aufeinanderfolgende Intervall*1
Jegliche aufeinanderfolgenden
12 Wochen
Jegliche aufeinanderfolgenden
24 Wochen
*Reduktion der EK-Transfusionslast gegenüber dem Ausgangswert um mindestens 2 Einheiten für 12 oder 24 Wochen im Vergleich zum 12- oder 24-wöchigen Intervall vor der Behandlung.1
Reduktion der Transfusionsbelastung
Erythroide Reifung für eine signifikante Reduktion von Transfusionen mit Erythrozytenkonzentrat
Reblozyl reduzierte signifikant die EK-Transfusionslast.1
Primärer Endpunkt: ≥ 33 % Reduktion der EK-Transfusionslast(Woche 13–24)*1
a P-wert aus Cochran-Mantel-Haenszel-Test, stratifiziert nach geografischer Region.1
*Reduktion der EK-Transfusionslast gegenüber dem Ausgangswert um mindestens 2 Einheiten für 12 aufeinanderfolgende Wochen im Vergleich zum 12-wöchigen Intervall vor der Behandlung.1
Die Wirksamkeit von Reblozyl bei β-Thalassämie basiert auf der doppelblinden, randomisierten, placebokontrollierten Phase-III-Studie BELIEVE (mit 224 Reblozyl behandelten Patienten und 112 Patienten, die Placebo erhielten).1
Explorativer Endpunkt: ≥ 33 % Reduktion in jeglichem aufeinanderfolgenden 12- oder 24-wöchigen Intervall*1
Jegliche aufeinanderfolgenden
12 Wochen
Jegliche aufeinanderfolgenden
24 Wochen
* Reduktion der EK-Transfusionslast gegenüber dem Ausgangswert um mindestens 2 Einheiten für 12 oder 24 Wochen im Vergleich zum 12- oder 24-wöchigen Intervall vor der Behandlung.1
Reblozyl reduzierte die EK-Transfusionslast über jegliches aufeinanderfolgende 12- oder 24-wöchige Intervall, was eine bessere Widerspiegelung der Bewertung in der Praxis ist als eine Analyse mit festen Intervallen.1,2
≥ 80% der Reblozyl-Responder (Reduktion der Transfusionslast um ≥ 33%) hatten
2 oder mehr separate Response-Episoden11
†Ansprechen wahrend jeglichem
aufeinanderfolgenden
12-wöchigen Intervall bewertet
Sekundärer Endpunkt
Sekundärer Endpunkt: ≥ 50 % Reduktion der EK-Transfusionslast für einen festgelegten Zeitraum von 12 Wochen*1
Reblozyl lieferte eine dauerhafte Reduktion der EK-Transfusionslast.1
Woche 13–24
a P-wert aus Cochran-Mantel-Haenszel-Test, stratifiziert nach geografischer Region1
*Reduktion der EK-Transfusionslast gegenüber dem Ausgangswert um mindestens 2 Einheiten für 12 aufeinanderfolgende Wochen im Vergleich zum 12-wöchigen Intervall vor der Behandlung.1
Während eines festen Zeitraums von 12 Wochen und jeglicher aufeinanderfolgenden 12- oder 24-wöchigen Behandlungszeiträume erreichte ein größerer Anteil der mit Reblozyl behandelten Patienten klinisch bedeutsame Reduktionen der Transfusionslast um ≥ 50 %.1.
Explorative Endpunkte
Explorative Endpunkte: ≥ 50 % Reduktion der Transfusionen für jegliches aufeinanderfolgende Intervall*1
Jegliche aufeinanderfolgenden
12 Wochen
Jegliche aufeinanderfolgenden
24 Wochen
*Reduktion der EK-Transfusionslast gegenüber dem Ausgangswert um mindestens 2 Einheiten für 12 oder 24 Wochen im Vergleich zum 12- oder 24-wöchigen Intervall vor der Behandlung.1
Patienten, die Reblozyl erhielten, hatten 4,67 weniger EK-Einheiten, die von Woche 1-48 transfundiert wurden, im Vergleich zu den Ausgangswerten und 5,66 weniger EK-Einheiten, die von Woche 49-96 transfundiert wurden, während Patienten unter Placebo einen Anstieg der transfundierten EK-Einheiten erlebten (+ 1,16 bzw. + 2,19).*1
*Veränderung des Least-Square-Mittelwerts gegenüber dem Ausgangswert (EK-Einheiten/48 Wochen).
Die Wirksamkeits- und Sicherheitsergebnisse von Reblozyl bei β-Thalassämie wurden in der Phase-III-Pivotstudie BELIEVE untersucht1,2
BSC = beste unterstützende Therapie; EK = Erythrozytenkonzentrat.
aBSC umfasste EK-Transfusionen, Eisenchelatbildner, den Einsatz von Antibiotika, antiviraler und antimykotischer Therapie sowie Nahrungsergänzungsmittel nach individuellen Erfordernissen, wie erforderlich.
Bei BELIEVE (ACE-536-B-THAL-001) handelte es sich um eine globale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-III-Studie mit erwachsenen Patienten mit Beta-Thalassämie-assoziierter Anämie, die EK-Transfusionen (6–20 EK-Einheiten/24 Wochen) benötigen, ohne transfusionsfreien Zeitraum von > 35 Tagen in dieser Zeit.1
Primärer Endpunkt: Reduktion der EK-Transfusionslast gegenüber dem Ausgangswert um ≥ 33 % mit einer Reduktion um mindestens 2 Einheiten ab Woche 13–24.1
Referenz: 1. Reblozyl® (luspatercept) [Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (Fachinformation)]. Celgene 2020. Stand der Information: Juni 2020. 2. Cappellini MD, Viprakasit V, Taher AT, et al. A phase 3 trial of luspatercept in patients with transfusion dependent β-thalassemia [supplemental appendix]. N Engl J Med. 2020;382(13):1219-1231.
Die Wirksamkeits- und Sicherheitsergebnisse von Reblozyl bei β-Thalassämie wurden in der Phase-III-Pivotstudie BELIEVE untersucht1,2
BSC = beste unterstützende Therapie; EK = Erythrozytenkonzentrat.
aBSC umfasste EK-Transfusionen, Eisenchelatbildner, den Einsatz von Antibiotika, antiviraler und antimykotischer Therapie sowie Nahrungsergänzungsmittel nach individuellen Erfordernissen, wie erforderlich.
Bei BELIEVE (ACE-536-B-THAL-001) handelte es sich um eine globale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-III-Studie mit erwachsenen Patienten mit Beta-Thalassämie-assoziierter Anämie, die EK-Transfusionen (6–20 EK-Einheiten/24 Wochen) benötigen, ohne transfusionsfreien Zeitraum von > 35 Tagen in dieser Zeit.1
Primärer Endpunkt: Reduktion der EK-Transfusionslast gegenüber dem Ausgangswert um ≥ 33 % mit einer Reduktion um mindestens 2 Einheiten ab Woche 13–24.1
Referenz: 1. Reblozyl® (luspatercept) [Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (Fachinformation)]. Celgene 2020. Stand der Information: Juni 2020. 2. Cappellini MD, Viprakasit V, Taher AT, et al. A phase 3 trial of luspatercept in patients with transfusion dependent β-thalassemia [supplemental appendix]. N Engl J Med. 2020;382(13):1219-1231.
Reduktion der Serumferritinspiegel
Patienten, die mit Reblozyl behandelt wurden, hatten in Woche 48 eine signifikante Verringerung der mittleren Serumferritinspiegel im Vergleich zu einem Anstieg mit Placebo.1
- Eine signifikante Verringerung der mittleren Serumferritinspiegel gegenüber dem Ausgangswert im Vergleich zu einem Anstieg mit Placebo wurde mit Reblozyl in Woche 48 beobachtet (- 233,51 μg/l bzw. + 114,28 μg/l, woraus sich eine Least-square-Mittelwert-Differenz von – 347,8 µg/l ergab.
Auswirkungen auf den Serumferritinspiegel in Woche 481
Reduktion der Serumferritinspiegel
Patienten, die mit Reblozyl behandelt wurden, hatten in Woche 48 eine signifikante Verringerung der mittleren Serumferritinspiegel im Vergleich zu einem Anstieg mit Placebo.1
Auswirkungen auf den Serumferritinspiegel in Woche 481
- Eine signifikante Verringerung der mittleren Serumferritinspiegel gegenüber dem Ausgangswert im Vergleich zu einem Anstieg mit Placebo wurde mit Reblozyl in Woche 48 beobachtet (- 233,51 μg/l bzw. + 114,28 μg/l, woraus sich eine Least-square-Mittelwert-Differenz von – 347,8 µg/l ergab.
Die Wirksamkeits- und Sicherheitsergebnisse von Reblozyl bei β-Thalassämie wurden in der Phase-III-Pivotstudie BELIEVE untersucht1,2
BSC = beste unterstützende Therapie; EK = Erythrozytenkonzentrat.
aBSC umfasste EK-Transfusionen, Eisenchelatbildner, den Einsatz von Antibiotika, antiviraler und antimykotischer Therapie sowie Nahrungsergänzungsmittel nach individuellen Erfordernissen, wie erforderlich.
Bei BELIEVE (ACE-536-B-THAL-001) handelte es sich um eine globale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-III-Studie mit erwachsenen Patienten mit Beta-Thalassämie-assoziierter Anämie, die EK-Transfusionen (6–20 EK-Einheiten/24 Wochen) benötigen, ohne transfusionsfreien Zeitraum von > 35 Tagen in dieser Zeit.1
Primärer Endpunkt: Reduktion der EK-Transfusionslast gegenüber dem Ausgangswert um ≥ 33 % mit einer Reduktion um mindestens 2 Einheiten ab Woche 13–24.1
Referenz: 1. Reblozyl® (luspatercept) [Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (Fachinformation)]. Celgene 2020. Stand der Information: Juni 2020. 2. Cappellini MD, Viprakasit V, Taher AT, et al. A phase 3 trial of luspatercept in patients with transfusion dependent β-thalassemia [supplemental appendix]. N Engl J Med. 2020;382(13):1219-1231.
Die Wirksamkeits- und Sicherheitsergebnisse von Reblozyl bei β-Thalassämie wurden in der Phase-III-Pivotstudie BELIEVE untersucht1,2
BSC = beste unterstützende Therapie; EK = Erythrozytenkonzentrat.
aBSC umfasste EK-Transfusionen, Eisenchelatbildner, den Einsatz von Antibiotika, antiviraler und antimykotischer Therapie sowie Nahrungsergänzungsmittel nach individuellen Erfordernissen, wie erforderlich.
Bei BELIEVE (ACE-536-B-THAL-001) handelte es sich um eine globale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-III-Studie mit erwachsenen Patienten mit Beta-Thalassämie-assoziierter Anämie, die EK-Transfusionen (6–20 EK-Einheiten/24 Wochen) benötigen, ohne transfusionsfreien Zeitraum von > 35 Tagen in dieser Zeit.1
Primärer Endpunkt: Reduktion der EK-Transfusionslast gegenüber dem Ausgangswert um ≥ 33 % mit einer Reduktion um mindestens 2 Einheiten ab Woche 13–24.1
Referenz: 1. Reblozyl® (luspatercept) [Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (Fachinformation)]. Celgene 2020. Stand der Information: Juni 2020. 2. Cappellini MD, Viprakasit V, Taher AT, et al. A phase 3 trial of luspatercept in patients with transfusion dependent β-thalassemia [supplemental appendix]. N Engl J Med. 2020;382(13):1219-1231.